年4月28日/医麦客--星耀研究院新闻PharmaBIGStarNews/--4月26日，呈诺医学研发的治疗急性缺血性脑卒中的iPSC来源细胞药物产品ALF注射液(受理号：CXSL)获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可。这也是我国首款获批临床的iPSC来源的细胞药物。
细数国内iPSC领域企业
目前，国内iPSC技术仍处于兴起阶段，有至少15家生物医药企业已经抢先布局。其中，布局方向主要是iPSC来源的细胞免疫疗法，适应症主要集中在肿瘤、心血管疾病、神经疾病。
呈诺医学
呈诺医学此次获批的ALF注射液是基于诱导多能干细胞(iPSC)定向诱导分化得到的异体内皮祖细胞(EndothelialProgenitorCells，EPCs)注射液，是全球首个获批临床的治疗急性缺血性脑卒中的候选产品，同时也是该类药物进入规范化规模化生产的一个重要标志。其在临床前试验中，展现出了良好的安全性和有效性。据悉，此次获批后，呈诺医学将同期启动I期临床患者招募，继续验证ALF单次移植的安全性和有效性。
呈诺医学一家以iPSC诱导多能干细胞技术平台为基础，致力于慢性退行性疾病和多种难治性疾病开发创新疗法及功能治疗细胞药物的生物医药企业。拥有iPS技术、干细胞治疗技术、肿瘤免疫治疗技术和体内重编程和基因治疗技术，并基于此建立了多条产品管线，预计今年还会有产品申报创新药临床试验。
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睿健医药
睿健医药自成立以来已经经历了5轮融资，年1月完成近亿元的A+轮融资。是一家专注研究高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司，睿健医药以再生医学为基础，建立iPSC产品开发平台,并利用多平台模块化灵活融合的方式，打造以核心数据平台为中心的多药物形式、多管线、多驱动的创新研发模式。目前，已经完成了多条研发管线的布局，除面向帕金森疾病、脊髓损伤、脑卒中等神经退行性疾病的细胞药物外，还在视神经病变、糖尿病视网膜病变、肌萎缩侧索硬化，肝脏代谢等领域探索细胞药物治疗的可能。
此外，为了面对未来的复杂药物开发，睿健医药还建立了包括CRISPR、TALEN等多种基因编辑工具在内的高通量基因编辑平台iReDita及基于化学诱导的复杂药物开发平台(iReCena)，旨在挖掘细胞衍生物在多种适应症中的治疗潜力。
年4月11日，正式向国家药审中心提交了帕金森研发管线NouvNeu的IND申请，4月27日，国家药审中心正式受理了这一申请。由此，睿健医药正式成为国内首家、国际上第二家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司。
百济神州
百济神州是一家专注于开发及商业化用于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的生物医药企业，在研产品管线以口服小分子制剂和单克隆抗体抗癌药物为主。然而近年来，百济神州正积极进行外部创新，其变革型药物管线不断拓展，现已进*细胞疗法领域。年6月，百济神州宣布与ShorelineBiosciences达成全球独家战略合作，利用Shoreline的iPSCNK细胞技术与百济神州的临床前研发和临床开发能力，开发并商业化一系列基于NK细胞疗法的产品组合，用于治疗各类恶性肿瘤。
根据协议条款，Shoreline将从百济神州处获得万美元的现金预付款，并有资格在达到特定研发、注册、商业化里程碑时获得研发资金、里程碑付款和特许权使用费。双方已就此项多靶点合作达成共识，将共同合作，针对4个治疗靶点开发细胞疗法，并有权在未来扩大合作。
据悉，该iPSC来源的NK细胞经过基因修饰，能够更加精确地靶向肿瘤细胞并将其杀死，同时通用CAR平台能够实时将这些细胞重新定向至患者体内的不同肿瘤抗原中，可以一次靶向多个抗原。不仅如此，iPSC来源的NK细胞在冷冻保存存储后，可以在数小时之内治疗很多患者，节约时间和成本。目前，候选产品还在临床前研发中。
艾凯生物/普米斯生物
年6月，艾凯生物与普米斯生物共同宣布双方正式达成全球战略合作，将利用艾凯的iPSCNK细胞治疗技术和普米斯生物具有自主知识产权的CAB结构细胞治疗平台及临床能力共同开发两款针对实体瘤的iPSC-CAB-NK细胞治疗产品。
艾凯生物成立于年3月，成立首年即完成3轮累计超3亿元融资，是一家专注于iPSC细胞治疗平台建设及多种通用型细胞疗法的生物技术公司。其创始团队已在iPSC重编程、基因编辑、干细胞分化等方面形成了深厚的技术积累，并在iPSC领域取得了一系列原创性的突破成果，同时基于此搭建了具有自主知识产权的iPSC细胞重编程平台、多种功能细胞的分化平台，并建立了临床级别的iPSC细胞库。目前正在加速推进产品管线的研发。
普米斯生物成立于8年，至今已经完成4轮融资，年第4轮融资金额逾亿美元。普米斯生物聚焦恶性肿瘤及自身免疫疾病，致力于国家一类创新生物药的研发及产业化，抗体产品管线及基因治疗/细胞治疗产品管线在研产品达18个。其中8个已经进入临床试验阶段。
推荐阅读：艾凯生物高效进阶，成立首年即完成三轮融资中盛溯源
中盛溯源成立于6年，并在同年完成了天使轮融资，是一家专注于hiPSC技术研究与临床转化的企业。围绕iPSC核心技术，中盛溯源在iPSC重编程、功能细胞定向分化和iPSC来源功能细胞成药等三个方向上深入研发，致力于提供高质量的细胞产品与技术解决方案。
在iPSC来源细胞药物研发方向，中盛溯源搭建了癌症、神经退行性疾病和组织器官损伤3个方向的细胞药物研发管线，其自主研发的CAR-T、iCAR-T、异体NK、和iNK细胞产品正在验证肿瘤杀伤能力和安全性，未来将稳步推进药品研发申报进程；同时其iPSC来源的脑DA神经前体细胞已完成药学工艺研究，正在开展系统性安全和有效性评价工作。此外，中盛溯源已实现iPSC来源间充质样细胞(iMSC)的标准化大规模生产，有望用于开发多种具备特定功能的iMSC药品。
士泽生物
士泽生物成立至今已完成3轮超2亿元融资，目前已完成iPS细胞株重编程、iPSC基因编辑平台和iPSC向不同亚型神经细胞诱导分化等关键技术平台的建设。基于这些技术平台已经搭建了6条在研产品管线，目前处于临床前研发阶段。
▲产品管线（图片来源：